프리온 질환 치료제 후보물질 임상시험, 참가자 모집 시작

가족 중 자매가 ALS를 앓고 있어 이번 진전이 더욱 반가움. ALS에도 단백질 접힘 이상이 관여하는 듯해 비슷한 기전이 있을 수 있는데, 지금까지 이런 분야의 진전은 매우 더뎠음.
최근 같은 임상시험을 다룬 것으로 보이는 유튜브 영상도 있었음.

.

소중한 사람이 프리온 질환을 겪는 모습을 가까이서 지켜봤음. 그 사람의 머릿속에서 무슨 일이 벌어지고 있을지 생각하면 잠을 이룰 수 없었음. 6개월 내내 고통이 이어졌고, 내가 같은 처지였다면 차라리 누군가 삶을 끝내주길 바랐을 것 같음. Sonia Vallabh와 시간에 맞선 싸움에 관해 읽었던 기억이 남아 있음. 연구가 진전되고 있다니 정말 반갑고 경의를 표함.

내가 이해하기로는 모두 같은 질환이며, PrP를 이해하기 전에 각각 따로 관찰되어 이름만 달라진 것임. 따라서 모두 오래 잔존함. 이런 단백질은 유용한 다른 분자나 더 복잡한 유기물처럼 쉽게 분해되지 않음.

프리온의 가장 무서운 점은 스스로 활동하지 않는 물질이라는 것임. 악의도 공격성도 없이 그저 존재할 뿐임. 형태 자체만으로 기하급수적인 연쇄 시스템 고장을 일으키고, 그 형태가 매우 안정적이어서 깨뜨리는 데 많은 에너지가 필요함. 하늘에서 떨어지거나 허공에서 생겨난 돌 하나 때문에 마을 전체가 서서히 똑같은 무생물 돌로 변하는 것 같음.

바이러스도 악한 존재는 아님. 자연선택을 거치며 해로운 효과를 내게 된 DNA/RNA 가닥일 뿐임.

스스로 복제하는 석면 섬유 같음.

내게 가장 무서운 점은 몸속에서 우연히 생길 수 있고, 너무 늦기 전까지 알아낼 방법도 없다는 것임.

프리온 질환은 내가 들어본 것 중에서도 가장 무서운 축에 속함. 체액으로 전파될 수 있지만 몸속에서 저절로 발생할 수도 있고, 일단 발생하면 사실상 사형선고나 마찬가지임. 아직 치료법도 없음.
이번 치료가 효과를 낸다면 판도를 바꿀 수 있을 것임.

아쉽게도 이 치료는 모든 프리온 단백질의 생산에 관여하는 RNA를 표적으로 삼을 뿐, 이미 잘못 접힌 단백질을 제거하지는 않는 듯함. 프리온 단백질은 필수는 아니지만 정상적인 뇌 기능에서 어느 정도 중요한 역할을 하므로, 성공하더라도 부작용이 생길 가능성이 있음.
생쥐에서 관찰된 변화를 보면 수면 주기 붕괴부터 전반적인 기억력 문제까지 나타날 수 있음.

CAR-T와 유사한 접근법으로 잘못 접힌 단백질의 특정 표지를 겨냥하는 치료를 함께 쓰면 흥미로울 것 같음.

프리온 질환은 내가 알게 된 것 중에서도 가장 무서운 축에 속함. 그래서 미심쩍은 업소의 고기는 먹지 않도록 늘 조심함.

Sonia Vallabh와 Eric Minikel이 2011년 그녀의 진단 이후 이어온 노력은 정말 감동적임. 이번 약물 후보는 UMass Chan Medical School의 Anastasia Khvorova 연구실이 Vallabh, Minikel 및 이들의 연구팀과 협력해 개발함.
특히 인상적인 것은 보통 기밀로 남는 임상시험계획(IND) 신청 자료까지 포함해 약물 개발 과정을 공개하려는 태도임.
가능성을 낙관하지만, 최종 결과가 어떻든 그동안 공유한 과정과 데이터, 지식은 가치가 있을 것임. 단순히 약을 만드는 데 그치지 않고, 같은 목표를 향해 일하는 모두에게 과학을 더 투명하고 협력적이며 접근하기 쉽게 만드는 일이기도 함.