원문은 The AI Prism에 게시되었습니다.

AI가 설계한 약물은 더 이상 미래의 개념이 아닙니다. 현재 임상 시험이 진행 중입니다.

2026년 현재, AI에 의해 발견되거나 설계된 10여 개 이상의 후보 약물이 임상 시험에 진입했으며, 이는 제약 연구가 수행되는 방식의 근본적인 변화를 나타냅니다. 그 영향은 두 가지 핵심 영역에서 가장 눈에 띄게 나타납니다. 첫째는 AI가 방대한 생물학적 데이터 세트를 분석하여 새로운 약물 표적을 찾는 표적 식별 (Target Identification)이며, 둘째는 생성 모델 (Generative Models)이 효능과 안전성 모두에 최적화된 후보 분자를 생성하는 분자 설계 (Molecular Design)입니다. Insilico Medicine 및 Recursion과 같은 기업들은 AI가 초기 발견 단계를 5년 이상에서 단 몇 개월로 단축할 수 있음을 입증했습니다. 이제 병목 현상은 후보 물질을 찾는 것에서 임상 검증 (Clinical Validation)의 느린 과정으로 이동했으며, 이는 AI가 환자 계층화 (Patient Stratification) 및 임상 시험 최적화 (Trial Optimization)를 통해 해결하기 시작한 문제입니다.

실험실에서 임상까지: 가속화된 타임라인

전통적인 신약 개발 타임라인은 암울한 통계를 따릅니다. 초기 연구부터 FDA 승인까지의 평균 여정은 10년에서 15년이 소요되며 26억 달러 이상의 비용이 듭니다. AI는 이 타임라인을 실시간으로 다시 쓰고 있습니다. Insilico Medicine의 특발성 폐섬유증 (IPF) 선도 후보 약물은 자사의 Pharma.AI 플랫폼을 사용하여 발견되었으며, 표적 발견에서 임상 2상 (Phase II)까지 30개월 미만이 소요되었습니다. 이는 전통적으로 5년에서 7년이 걸리는 과정입니다. 마찬가지로, Recursion Pharmaceuticals는 대규모 고함량 스크리닝 (High-content Screening)을 사용하여 매주 200만 개 이상의 실험을 수행하고, 놀라운 정밀도로 유망한 화합물을 식별하는 머신러닝 (Machine Learning) 모델로 결과를 분석합니다.

그 경제적 영향은 경이로운 수준입니다. 2025년 McKinsey의 분석에 따르면, AI는 R&D 비용 절감, 실패율 감소, 그리고 시장 출시 시간 (time-to-market) 단축을 통해 2030년까지 제약 산업에서 연간 700억 달러에서 1,000억 달러 사이의 비용을 절감할 수 있을 것으로 추정되었습니다. 현재 약물 후보 물질의 약 70%가 실패하는 임상 2상 (Phase II trials)은 AI가 개입할 수 있는 가장 큰 기회를 나타냅니다. 과거 임상 데이터로 학습된 예측 모델 (Predictive models)은 이제 환자의 반응을 예측하고, 바이오마커 (biomarker) 기반의 하위 집단을 식별하며, 전통적인 통계 분석이 감지하기 몇 달 전에 안전 신호 (safety signals)를 포착할 수 있습니다.

분자 예측: 생성형 화학 (Generative Chemistry)의 주류화

AI 기반 신약 개발에서 가장 극적인 진보는 분자 수준에서 일어나고 있습니다. 이미지 생성 기술에서 응용된 확산 기반 아키텍처 (diffusion-based architectures)를 포함한 생성형 AI (Generative AI) 모델들은 이제 무에서 유를 창조하듯 새로운 분자를 설계하는 작업을 일상적으로 수행하고 있습니다. 이러한 모델들은 결합 친화도 (binding affinity), 독성 (toxicity), 용해도 (solubility), 대사 안정성 (metabolic stability), 그리고 합성 가능성 (synthesizability)과 같은 여러 속성을 동시에 최적화합니다. 그 결과, 연구자가 작동할 가능성이 있는 화합물을 찾기 위해 수백만 개의 기존 화합물을 스크리닝하는 대신, 원하는 속성을 지정하면 AI가 해당 기준을 충족하는 후보 물질을 생성하는 근본적으로 다른 화학적 접근 방식이 가능해졌습니다.

현재 3세대에 접어든 NVIDIA의 BioNeMo 플랫폼은 신약 개발 (drug discovery)을 위한 파운데이션 모델 (foundation-model) 접근 방식을 제공합니다. 연구자들은 단백질 서열 (protein sequences), DNA 데이터, 그리고 저분자 화합물 라이브러리 (small-molecule libraries)를 기반으로 학습된 대규모 언어 모델 (large language models)을 특정 발견 과제에 맞춰 미세 조정 (fine-tune)할 수 있습니다. 분자 생성을 위한 이 플랫폼의 확산 모델 (diffusion model)은 이전의 GAN 기반 접근 방식이 약 60%의 유효성을 보였던 것과 비교하여, 95%의 유효한 분자 (화학적으로 합성 가능한 분자)를 생성합니다. 2025년 말에 출시된 DeepMind의 AlphaFold 3는 예측 범위를 단백질에서 DNA, RNA, 변형된 잔기 (modified residues), 저분자 리간드 (small-molecule ligands)를 포함한 거의 모든 생체 분자 (biomolecules)로 확장하여, 실제 실험 작업이 시작되기 전에 약물-표적 상호작용 (drug-target interactions)에 대한 원자 수준 (near-atomistic)의 예측을 가능하게 했습니다.

수십 개의 바이오테크 스타트업들이 이제 이러한 생성 능력 (generative capabilities)을 중심으로 완전히 구축되고 있습니다. 스탠퍼드 연구진이 설립한 Genesis Therapeutics는 그래프 신경망 (graph neural networks)과 물리 기반 시뮬레이션 (physics-based simulations)의 하이브리드 방식을 사용하여, 실제 습식 실험 (wet-lab)이 시작되기 전에 컴퓨터 시뮬레이션 (in silico)을 통해 수십억 개의 분자를 스크리닝합니다. 이 회사는 AI가 설계한 후보 물질이 전통적인 고속 대량 스크리닝 (high-throughput screening)보다 10~20배 더 높은 히트율 (hit rates)을 보인다고 보고했습니다. 한편, Atomwise는 합성곱 신경망 (convolutional neural networks)을 사용하여 매일 수백만 개의 화합물을 여러 단백질 표적에 대해 동시에 분석하며, 과거에 몇 달 동안 순차적으로 진행되던 과정을 효과적으로 병렬화합니다.

희귀 질환: AI가 가장 큰 차이를 만드는 분야

희귀 질환은 AI 기반 신약 개발 (AI-driven drug discovery)의 가장 강력한 활용 사례 중 하나입니다. 전통적인 제약 경제학은 환자 수가 20만 명 미만인 질환의 경우 성립되지 않습니다. 즉, 대상 시장 규모에 비해 개발 비용이 너무 높기 때문입니다. AI는 이러한 계산법을 극적으로 변화시킵니다. 선도적인 기업들과 학술 연구소들은 현재 여러 희귀 질환에 대한 새로운 치료 접근법을 병렬적으로 찾기 위해 AI를 사용하고 있으며, 이를 통해 질환당 발견 비용을 획기적으로 줄이고 이전에는 소외되었던 환자군에게 치료제를 제공하고 있습니다.

케임브리지에 본사를 둔 바이오테크 기업인 Healx는 자사의 AI 플랫폼을 활용하여 기존 약물을 희귀 질환 치료를 위해 체계적으로 재창출 (repurpose) 합니다. 이 플랫폼은 희귀 질환의 분자 병리학 (molecular pathology)을 분석하고, 어떤 승인된 약물이 효과적일지 예측하며, 테스트할 후보 물질의 우선순위를 정합니다. 이 회사는 100개 이상의 희귀 질환에 대한 잠재적 치료법을 식별했으며, 그중 여러 개가 현재 임상 시험 단계에 있습니다. 전 세계 남성 약 4,000명 중 1명에게 발생하는 신경 발달 장애인 취약 X 증후군 (Fragile X syndrome)의 경우, Healx는 AI를 사용하여 전임상 모델에서 유의미한 행동 개선을 보인 기존 약물들의 새로운 조합을 식별했습니다. 이는 전통적인 스크리닝 (screening) 방식으로는 수십 년 동안 놓쳤던 돌파구였습니다.

희귀 질환 분야에서 AI의 경제적 타당성은 매우 설득력이 있습니다. 단일 희귀 질환 치료제를 개발하는 데는 5억 달러에서 10억 달러 사이의 비용이 들 수 있습니다. AI는 초기 단계의 발견 비용을 50-70% 줄이고 타임라인을 60% 단축할 수 있어, 제약 회사들이 이전에는 경제성이 없다고 판단했던 적응증 (indications)을 추구하는 것을 가능하게 합니다. 이는 단순히 좋은 비즈니스 모델일 뿐만 아니라, 전 세계적으로 약 3억 명으로 추산되는 희귀 질환 환자들(이 중 승인된 치료제를 가진 환자는 5%에 불과함)에게 무엇이 가능한지에 대한 근본적인 변화를 의미합니다.

항생제 발견: AI로 슈퍼박테리아 위기에 맞서기

아마도 항생제 분야만큼 신약 개발 (drug discovery)이 근본적으로 변화한 영역은 없을 것입니다. 항생제 내성 (AMR) — 이른바 “슈퍼박테리아 위기” — 의 부상은 세계보건기구 (WHO)에 의해 세계 10대 공중 보건 위협 중 하나로 기술되어 왔습니다. 그러나 수십 년 동안 주요 제약 회사들은 낮은 수익성 때문에 항생제 연구를 포기해 왔습니다. AI는 발견 비용을 획기적으로 낮춤으로써 이러한 추세를 뒤집고 있습니다.

McMaster 대학교와 협력하는 MIT의 Broad Institute는 2023년에 1억 개 이상의 분자를 머신러닝 (machine learning) 스크리닝을 통해 식별한 강력한 신규 항생제인 halicin을 발견함으로써 이 접근 방식의 위력을 입증했습니다. Halicin은 C. difficile 및 다제내성 Acinetobacter baumannii를 포함하여 테스트된 거의 모든 항생제 내성 병원균에 대해 광범위한 활성을 보여주었습니다. 2025년과 2026년에 동일한 팀은 abaucin (A. baumannii를 표적으로 함) 및 동일한 계산적 접근 방식 (computational approach)을 통해 발견된 기타 협범위 (narrow-spectrum) 제제를 포함하여 여러 추가 후보 물질을 후속 연구했습니다. 이러한 발견은 전통적인 스크리닝 방법을 사용했다면 경제적으로 불가능했을 것입니다.

Stanford 대학교의 스핀오프 기업인 Phage는 다른 접근 방식을 취했습니다. 바로 박테리아가 내성을 발달시키기 어려운 완전히 새로운 클래스의 항생제를 설계하는 데 AI를 사용하는 것입니다. 그들의 생성 모델 (generative models)은 기존에 알려진 항생제 클래스를 훨씬 뛰어넘는 화학 공간 (chemical space)을 탐색하여 새로운 작용 기전 (mechanisms of action)을 가진 분자들을 식별합니다. 2026년 초 Nature Biotechnology에 발표된 초기 단계 결과에 따르면, 새로운 골격 (scaffolds)을 가진 AI 설계 매크롤라이드 (macrolide) 항생제는 실험실 테스트에서 기존의 내성 기전을 회피하는 것으로 나타났습니다. 경제적 영향은 엄청납니다. 20년 동안 거의 고갈되었던 신규 항생제 파이프라인이 전적으로 AI 기반 발견 접근 방식 덕분에 갑자기 생동감을 보이고 있습니다.

비용 절감 혁명

발견 속도를 넘어, 신약 개발에 있어 AI가 미치는 가장 혁신적인 영향은 비용 절감입니다. 신약을 시장에 출시하는 데 드는 평균 26억 달러의 비용은 오랫동안 높은 약가와 희귀 질환 개발의 제한을 정당화하는 근거로 사용되어 왔습니다. AI는 파이프라인의 모든 단계에서 이 비용 문제를 해결합니다. 발견 (discovery) 단계에서, 인실리코 (in silico) 스크리닝 비용은 화합물당 몇 푼 수준인 반면, 습식 실험실 (wet-lab) 스크리닝은 달러 단위의 비용이 듭니다. 전임상 개발 (preclinical development) 단계에서는 AI 기반의 약동학 (pharmacokinetic) 예측을 통해 예측 정확도를 높이면서도 동물 실험 요구량을 최대 50%까지 줄입니다. 임상 시험 (clinical trials) 단계에서는 AI 기반의 환자 계층화 (patient stratification) 및 디지털 트윈 (digital twin) 모델링을 통해 임상 규모를 30-40%까지 축소할 수 있습니다.

2025-2026년 사이 몇 가지 주목할 만한 비용 이정표가 달성되었습니다. Drug Discovery Today의 한 연구에 따르면, AI 주도 발견 프로그램은 히트-투-리드 (hit-to-lead) 최적화 단계에서 평균 60%의 비용 절감을 달성했습니다. 이제 임상 시험용 후보 물질 (clinical candidate) 확보를 위한 발견 비용을 1,000만 달러 미만으로 보장하는 "AI 네이티브 (AI-native)" 신약 개발 패키지를 CRO (Contract Research Organizations, 임상시험수탁기관)들이 제공하고 있으며, 이는 전통적인 방식의 전형적인 비용인 5,000만~1억 달러와 대조됩니다. 벤처 캐피털 (venture capital) 업계도 이를 주목했습니다. 2025년 전 세계 AI 신약 발견 스타트업들은 150억 달러 이상의 투자금을 유치했으며, 이는 전체 바이오테크 벤처 자금 조달의 40% 이상을 차지합니다.

도전 과제와 향후 과제

이러한 열기에도 불구하고 중대한 과제들이 남아 있습니다. 임상 검증 (clinical validation)은 여전히 병목 구간입니다. 이제 임상 2상 및 3상 시험에 진입하는 AI 발견 후보 물질들은 다른 어떤 약물과 마찬가지로 엄격한 규제 표준을 마주하게 될 것입니다. 데이터 품질 또한 여전히 우려 사항입니다. 공개적으로 사용 가능한 생물 의학 데이터 세트에는 이미 잘 연구된 단백질과 질병 영역에 대한 편향 (bias)이 잘 기록되어 있으며, 이는 AI 모델이 새로운 생물학적 원리를 놓치게 만들 수 있습니다. 또한 AI 주도 발견의 재현성 (reproducibility)에 대한 우려도 커지고 있으며, 일부 유명한 주장들이 독립된 실험실에서 재현에 실패하는 사례도 나타나고 있습니다.

이러한 과제들을 해결하기 위해 규제 프레임워크 (Regulatory frameworks)가 진화하고 있습니다. FDA, EMA 및 기타 규제 기관들은 모델의 투명성 (transparency), 데이터 출처 (data provenance), 그리고 다양한 인구 집단에 걸친 검증 (validation) 요구 사항을 포함하여, AI로 발견된 약물에 특화된 가이드라인을 개발하기 시작했습니다. 2025년 FDA의 약물 개발 내 AI에 관한 가이드라인은 구속력은 없지만 중요한 원칙을 세웠습니다. 즉, 규제 기관은 약물을 발견하는 데 사용된 기술이 아니라, 최종 제품의 안전성과 유효성 (efficacy)을 바탕으로 AI로 발견된 약물을 평가할 것이라는 점입니다. 이러한 실용적인 접근 방식은 업계의 환영을 받고 있으며, 도입을 가속화할 가능성이 높습니다.

2027년 이후를 내다보면, AI와 다른 촉진 기술들 — 장기 칩 (organ-on-a-chip) 플랫폼, 자동 합성 실험실 (automated synthesis labs), 그리고 웨어러블 기기에서 얻은 실제 증거 (real-world evidence) — 의 융합은 엔드 투 엔드 (end-to-end) 약물 개발 파이프라인을 구축할 것을 약속합니다. 이 파이프라인에서 인간 과학자들은 전략과 해석에 집중하는 반면, AI는 데이터 분석과 분자 설계 (molecular design)라는 고된 작업을 처리하게 될 것입니다. 그 결과로 제약 산업은 이전보다 더 빠르고, 저렴하며, 더 많은 질병에 대한 치료제를 발견하게 될 것입니다.

출처 및 추가 읽기

• Google DeepMind – AlphaFold Protein Structure

• Insilico Medicine – AI Drug Discovery

• Recursion Pharmaceuticals – AI Drug Development

How AI Is Transforming Drug Discovery in 2026 포스트는 The AI Prism에 처음 게시되었습니다.

theaiprism.com에서 교차 게시됨 — AI의 소음을 뚫고 나아가기 🧊