의학 혁신의 돌파구 마련

지난 한 달 동안에만 수십 년간의 과학적 투자가 결실을 맺었으며, 연구자들은 암 및 기타 치명적인 질병에 대한 유망한 돌파구를 발표했습니다.

중요한 이유: 이 모든 것은 성과를 내는 엄격한 혁신 시스템의 산물입니다. 다만, 일부 기술에는 한 가지 중요한 한계가 있습니다. 그것은 단지 누군가에게 몇 년의 시간을 더 벌어다 줄 수 있을 뿐이라는 점입니다.

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전체적인 그림: 우리는 여전히 대부분의 기적적인 신약이 질병을 완치하기보다는 환자가 더 오래 살 수 있도록 돕는 의학의 시대에 머물러 있습니다.

• 경제적 관점에서 볼 때, 이러한 지속적인 의료 관리는 비용이 많이 들며, 만성 질환은 대개 사람들이 생산적인 활동을 할 수 있는 기간을 제한하는 동시에 생애 의료 비용을 증가시킵니다.

뉴스 동력: 최근 몇 주 동안 일련의 긍정적인 발전이 있었습니다.

• 가장 큰 성과는 Revolution Medicines의 실험적인 췌장암 치료제와 관련이 있으며, 임상 시험 후기 결과에 따르면 표준 화학요법(Chemotherapy)과 비교했을 때 환자의 기대 수명이 두 배로 늘어난 것으로 나타났습니다.
• 이는 중앙값 전체 생존 기간(Median overall survival)이 6.7개월에서 13.2개월로 늘어난 것을 의미하지만, 췌장암은 연구자들의 표적 공격 시도를 무력화하기로 악명 높았던 질병입니다. 또한, 이 약물이 표적으로 하는 돌연변이는 다른 암에서도 발견됩니다.
• 또한, Eli Lilly의 최신 실험적 항비만(Anti-obesity) 약물은 임상 시험에서 비만 대사 수술(Bariatric surgery)에 근접하는 수준으로 체중을 감소시키는 것으로 보입니다.

행간의 의미: 최근 진전의 대부분은 수십 년간의 연구와 투자가 정점에 달한 결과입니다.

• "우리가 오늘 목격하고 있는 것은 정말로 50년에 걸쳐 조각들을 맞춰온 결과입니다."라고 펜실베이니아 대학교 (University of Pennsylvania) 의료 윤리 및 보건 정책 학과의 종양학자이자 교수인 Zeke Emanuel는 말했습니다. "이것은 유레카(eureka) 같은 발견의 이야기가 아니라, 축적의 이야기입니다."
• "이것은 우리가 지금 더 똑똑해졌기 때문이 아닙니다. 과거에 우리가 더 똑똑했고, 이 나라의 바이오 제약 (biopharmaceutical) 연구에 매우 상당한 투자를 했기 때문입니다."라고 전 FDA 커미셔너인 David Kessler는 나에게 말했습니다.
• 이러한 새로운 치료법에 대한 기대감은 미국 과학 연구 자금의 상태와 Trump 행정부 하에서의 식품의약국 (FDA)의 역량에 대한 연구자들과 제약 산업의 우려와는 대조를 이룹니다.

Yes, but (그렇지만): 최근 몇 년간 시장에 출시된 가장 최첨단의 완치 목적 약물들 — 특히 유전자 치료제 (gene therapies) — 는 가격이 수백만 달러에 달하며, 일부는 상용화 과정이 쉽지 않았습니다.

• 그리고 장기적으로 심혈관 질환 (cardiovascular disease)을 막을 잠재력을 가진 새로운 비만 치료제 (anti-obesity drugs) 열풍은 가격이 비싸며, 그 효과를 유지하기 위해 무기한 복용해야 합니다.
• 이 모든 것은 가장 저렴한 선택지가 질병의 예방이라는 것을 의미합니다. 이는 의료 시스템이 수년 동안 가져온 목표이지만, 미국은 여전히 매우 취약한 부분입니다.

What we're watching (주목할 점): 새로운 진전은 또한 질병을 더 일찍 발견하고 완전히 치료하는, 의학의 변혁적 시대에 대한 희망을 부채질하고 있습니다.

• Eli Lilly가 올해 초 체내 세포 편집을 통해 다발성 골수종 (multiple myeloma)을 표적으로 하는 방식으로 확보한 또 다른 실험용 약물이 초기 단계 임상 시험 결과에서 100%의 반응률 (response rate)을 보였습니다.
• 한 소규모 초기 단계 연구에 따르면, 실험적인 유전자 편집 (gene-editing) 치료법이 단 한 번의 주입만으로 콜레스테롤 수치를 영구적으로 낮출 가능성이 있는 것으로 나타났으며, 이는 단 한 번의 처치로 끝나는 심장병 예방의 문을 열어주었습니다.
• 그리고 B형 간염 치료제에 대한 후기 단계 임상 시험 결과에 따르면, 해당 치료를 받은 환자의 20%에게서 "기능적 완치 (functional cure)"가 확인되었습니다.

핵심 요약 (The bottom line): 현대 의학은 한때 치명적이었던 질환들을 만성 질환으로 변화시켰으며, 향후의 진전은 해당 질환으로 고통받는 환자들과 그들의 사랑하는 이들에게 더욱 의미 있을 것입니다.

• 하지만 의학의 다음 개척지는 더 많은 질병을 치료하거나, 혹은 질병을 완전히 예방하는 것입니다.
• "우리가 추구해야 할 과정의 종류에 대해 무엇을 시사할까요?"라고 Emanuel은 물었습니다. "첫째는 과학에 투자함에 있어 장기적인 관점을 가져야 한다는 것입니다. 둘째는, 더 긴 건강 수명 (health span)을 원하십니까? 그렇다면 예방에 투자해야 하지만, 우리는 전혀 그렇게 하지 않고 있습니다."