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1960년대 이후 제약 산업의 임상 실패율은 지속적으로 80~90%대의 높은 수준을 유지해 왔습니다. 이는 기술적 진보에도 불구하고 연구 대상이 되는 질병 표적이 점점 더 어려워지고 있음을 시사합니다.
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원문 바로가기나는 제약 산업에서 가장 중요한 단일 통계는 임상 실패율 (clinical failure rate)이며, 이는 (어떤 합리적인 기준으로 보더라도) 경악스러울 정도로 높다고 말하는 것을 좋아합니다. 내 생각에, 외부 관찰자(또는 환자!)들이 바이오 제약 (biopharma) 산업에 대해 분노하거나 설명할 수 없다고 느끼는 모든 것은 그 수치로 거슬러 올라갑니다. 이 수치는 다른 어떤 주요 산업도 운영하지 않는 실패율을 나타냅니다.
여기 1960년대 이후의 실패율 추정치를 종합하여, 저자들이 찾을 수 있는 모든 데이터 소스를 검토하고 그 범위와 신뢰성을 평가한 새로운 논문이 있습니다. 그들은 오늘날(또는 1960년대와 비교했을 때조차)과 비교했을 때 1970년대와 1980년대에 약간 더 많은 임상 후보 물질들이 통과하고 있었지만, 그 비율은 항상 매우 높았다는 것을 발견했습니다.
수치는 다음과 같습니다: 1960년대의 임상 실패율은 90%였습니다. 1970년대에는 81%였습니다. 1980년대에는 80%였고, 1990년대에는 88%였습니다. 2000년대에는 모든 임상 후보 물질의 91%가 실패했으며, 2010년대에도 마찬가지로 91%였습니다. 이 수치들에는 당연히 오차 범위 (error bars)가 존재하기 때문에(그리고 오래된 수치일수록 그 편차가 자연스럽게 더 큽니다) 나는 여기서 소수점을 반올림했습니다. 하지만 지난 30년 동안의 수치는 모두 동일한 범위 내에 있으므로, 만약 실패율을 91%라고 인용한다면 크게 틀리지 않을 것입니다.
70년대와 80년대의 수치는 흥미롭습니다. 저자들은 왜 그 비율이 다소 낮았는지에 대해 추측하지 않습니다. 만약 그 데이터가 정말로 대표성이 있다면, 내 추측으로는 이 시기가 분자 생물학 (molecular biology) 시대 이전의 마지막 임상 후보 물질 시대였기 때문일 것입니다. 즉, 화합물들이 분리된 단백질 (isolated proteins)보다는 조직 절편 분석 (tissue-slice assays)을 통해 평가될 가능성이 더 높았던 시기였으며 (그리고 후기보다는 동물 연구에서의 표현형 접근 방식 (phenotypic approaches)을 통해 더 많은 전임상 개발 작업이 유도되었을 가능성도 큽니다). 또한, 이는 현대화된 기술과 이용 가능한 "쉬운 과제 (low-hanging fruit)"가 교차하는 지점, 즉 일부 고전적인 약물 표적 (drug targets)들이 첫 임상 개발을 시작했던 시기를 나타내는 것일 수도 있습니다.
어떻게든, 저는 이 수치들을 보고 우리가 기술을 어떤 방식으로든 되돌림으로써 다시 80%의 실패율로 돌아갈 수 있다고 생각한다면 그것은 실수일 것이라고 생각합니다. 이것은 결국 과학적 연구이며, 그 시계들 중 일부는 결코 되돌릴 수 없습니다. 우리는 이미 그 위대한 초기 표적들을 다루었고 더 어려운 표적들로 넘어왔습니다. 달력을 재설정한다고 해서 ACE와 HMG-CoA reductase(시판된 일련의 약물들을 이끌어낸 두 가지 큰 승리 사례를 예로 들면)가 새로운 임상 프로그램으로서 다시 돌아오지는 않을 것입니다.
이것을 치료 영역 (therapeutic area)별로도 살펴볼 수 있는데, 이를 예로 들자면 다음과 같습니다: 고혈압, 고콜레스테롤, 제2형 당뇨병, HIV, C형 간염 등과 같은 전체 질환 영역들은 이제 이를 치료하기 위한 여러 가지 효과적인 약물들을 보유하고 있습니다. 언제나 더 잘할 수는 있겠지만, 이미 시장에 나와 있는 것들을 이겨내야 하는데 이는 그리 쉽지 않습니다. 또는 이러한 질병의 근본 원인을 더 깊이 파고들어 기존 약물들을 능가하려 시도할 수도 있겠지만, 그렇게 시도할 때 역시 많은 벽에 부딪히게 될 것입니다. 한편, 효과적인 약물 목록이 없는 질환 영역들은 그 분야를 공략하는 것이 더 어렵다는 것이 증명되었기 때문에 그 범주에 속해 있는 것입니다. 우리가 그것들을 보지 못하는 것이 아닙니다! 알츠하이머병 (Alzheimer’s disease)이 완벽한 예시입니다.
따라서 때는 2026년이고, 우리는 그것에 대해 할 수 있는 일이 없습니다. 우리는 질병의 생물학 (biology)에 대해 훨씬 더 많이 알고 있지만 — 하느님만이 아시겠지만, 여전히 충분하지는 않습니다 — 명백한 저분자 결합 부위 (small-molecule binding sites)가 부족한 단백질들로 가득 찬 어려운 경로들이 다루기 어렵다는 이유만으로 이를 무시할 수는 없습니다. 우리는 최근 몇 년 동안 완전히 새로운 치료 양식 (therapeutic modalities)들을 발견해 왔으며, 이들 중 많은 후보 프로그램들이 결국 실패할 것이라는 점은 확실합니다. 그 이유는 우리가 곧 발견하게 될 것이며, 그 후에 어떻게 대처해야 할지도 배우게 될 것입니다.
하지만 잠시 그 91%의 실패율에 대해 생각해 봅시다. 제가 발표에서 이 문제를 제기할 때, 저는 청중들에게 다음과 같은 상황을 가정해 보라고 권합니다. 만약 자동차 산업에서 신차 디자인의 91%가 공장에서 출고되지 못하는 것으로 판명되거나, 새로운 항공기 모델의 91%가 지면에서 이륙하지 못한다면 자동차 산업은 어떤 모습일까요? 게다가 그 사실을 실물 크기로 제작하고 직접 비행을 시도하며 모든 R&D(연구 개발) 비용을 다 쓰고 난 뒤에야 알게 된다면 말입니다. 만약 최첨단 레스토랑의 혁신적인 요리 중 91%가 먹을 수 없거나 아예 독성이 있는 것으로 판명된다면 그 어떤 곳도 살아남을 수 없을 것입니다. 이토록 기이한 조건 하에서 운영되는 다른 산업이 또 있을까요? 그래서 우리는 무언가를 성공시키고 사람들이 기꺼이 돈을 지불할 만한 것을 만들어냈을 때, 다음 성공작이 언제 나타날지 알 수 없기에 그 결과물에서 단 한 푼이라도 더 짜내려고 노력합니다. 이는 매우 불안한 삶의 방식이지만, 현재로서는 눈에 보이는 대안이 없습니다.