간 섬유증(Liver fibrosis)에 맞서기 위한 재창출 약물(Repurposed medicines)의 발견

간 섬유증(Liver fibrosis)은 간경변증(Cirrhosis)으로 이어질 수 있는 흉터 형성 과정이며, 이는 매년 140만 명 이상의 사망을 초래합니다. Stanford University School of Medicine의 유전학자 Gary Peltz는 간 섬유증을 늦추거나, 멈추거나, 혹은 되돌릴 수 있는 약물을 찾는 과정을 가속화하기 위해 Co-Scientist를 사용하고 있습니다.

Advanced Science에 발표된 연구에서, Peltz의 팀은 Co-Scientist가 기존 약물에 관한 방대한 문헌으로부터 섬유증 치료를 위해 재창출(Repurposed)될 수 있는 약물을 식별하려는 노력을 지원할 수 있는지 탐구했습니다. Peltz는 Co-Scientist에게 세 가지 후보를 제안하고 그 근거를 설명하도록 요청했습니다. 그는 또한 간 섬유증 관련 문헌에서 눈에 띄게 등장한다는 점을 근거로 직접 두 개의 후보 약물을 식별했습니다.

그 후 Peltz는 살아있는 인간 간 세포로 구성된 연구실의 섬유증 테스트베드(Testbed)를 통해 다섯 가지 약물 모두를 테스트했습니다. 그가 직접 선택한 두 가지 약물은 섬유증에 대해 아무런 이점이 없음을 보여주었습니다. 반면, Co-Scientist가 선택한 세 가지 후보 약물 중 두 가지는 섬유증을 차단하고 간 세포의 재생을 촉진했습니다. 이 약물 중 하나는 단 몇 편의 논문에서만 간 섬유증과 연관되어 있었는데, 이는 과학 문헌이라는 건더미 속에서 바늘을 찾는 것과 같았습니다.

Co-Scientist의 가장 뛰어난 선택은 암 치료제인 vorinostat였습니다. Peltz의 실험에서 이 약물은 간 흉터를 유발할 수 있는 손상 반응의 91%를 차단했습니다. Co-Scientist의 제안은 단일 섬유증 경로(Fibrosis pathway)를 표적으로 삼기보다는 유전자 활동을 재구성하는 약물들을 가리켰습니다. Peltz는 이러한 약물들이 간 섬유증 치료제로서 진지하게 고려될 가치가 있으며, 궁극적으로 차세대 항섬유화(Anti-fibrotic) 약물 출시를 도울 수 있다고 주장합니다.