핵심 포인트

바이오 제약 기업들에게 있어, 막대한 양의 성패는 주요 FDA 승인 또는 임상 시험의 강력한 데이터 결과(data readouts)에 달려 있습니다.

잠재적인 향후 승인을 앞두고 유망한 신약 후보 물질을 보유한 두 기업은 VERA와 KRYS입니다.

ADMA는 강력한 기존 제품들 덕분에 다른 위치에 있을 수 있지만, 여전히 눈앞에 잠재적인 촉매제(catalyst)를 두고 있습니다.

빅 파마(Big Pharma)가 수십억 달러의 수익을 위협하는 임박한 특허 절벽(patent cliff)에 대비하고 있는 반면, 다른 그룹의 기업들은 정반대의 이야기를 쫓고 있습니다. 바로 자신들의 미래를 결정지을 수 있는 단 하나의 돌파구입니다. 이러한 소규모 기업들에게는 강력한 임상 결과 발표나 FDA 승인 한 번이 급성장과 파산 사이의 차이를 만들 수 있습니다.

아래에서는 제약 산업에서 약간의 리스크를 감수할 의향이 있는 투자자들이 주목할 만한 몇몇 기업들을 살펴보겠습니다. 두 기업은 일정이 약간 다르긴 하지만, 주요한 FDA 결정이 임박해 있습니다. 세 번째 기업은 다양한 접근 방식을 제공합니다. 이미 시장에 여러 제품을 보유한 기업으로서, 단일한 강력한 데이터 발표나 FDA 발표에 그토록 크게 의존하지는 않지만, 그러한 발전으로부터 여전히 이익을 얻을 수 있습니다.

Vera, 신장학(Nephrology) 분야에서 큰 움직임을 보이다

자가면역 및 염증성 질환을 위한 면역 요법(immunotherapies)을 개발하는 임상 단계의 바이오테크 기업인 Vera Therapeutics (NASDAQ: VERA)는 회사에 결정적인 역할을 할 수 있는 주요 FDA 결정을 기다리고 있습니다. Vera는 자가면역 신장 질환인 IgA 신병증(IgA nephropathy)을 해결할 잠재력이 있는 조사용 약물인 atacicept에 대한 품목 허가 신청(BLA, Biologics License Application)을 준비하고 있습니다.

6월 초, 이 회사는 가속화된 일정과 함께 수정된 ORIGIN 3 eGFR 분석 계획에 대해 FDA와 의견을 일치시킨 것을 포함하여 낙관적인 업데이트를 보고했습니다. 이것이 3분기에 순조롭게 진행된다고 가정하면, Vera는 올해 말 이전에 BLA를 제출할 가능성이 높습니다.

atacicept가 완전 승인을 받는다면, 빠르게 성장하고 있는 200억 달러 규모의 글로벌 신장학 (nephrology) 시장에서 막대한 상업적 잠재력을 열어줄 수 있습니다. 반면, 부정적인 결정이나 eGFR 프로세스의 지연조차도 VERA 주가에는 해로울 수 있습니다.

당분간 분석가들은 낙관적입니다. 12개 평가 중 10개가 '매수 (Buy)'이며, 월스트리트는 주가가 120% 상승할 것으로 예상하고 있습니다.

2개의 새로운 데이터 세트를 기다리는 유전자 치료제 승자

Krystal Biotech (NASDAQ: KRYS)는 피부 질환을 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 유전자 치료제 (gene therapy) 기업입니다. 이 회사는 피부 질환에 대해 최초로 승인된 유전자 치료제인 Vyjuvek을 통해 이미 상당한 성공을 거두었습니다. 회사가 더욱 강력한 모멘텀을 제공할 수 있는 두 차례의 향후 데이터 발표 (data readouts)를 준비하고 있어, 이는 투자자들에게 추가적인 낙관론을 제공할 수 있습니다. Vyjuvek의 1분기 매출은 1억 1,600만 달러로, 전년 대비 (YOY) 32% 증가했습니다.