전문가들이 "게임 체인저 (gamechanger)"이자 수십 년 만에 가장 큰 돌파구 중 하나라고 말하는 임상 시험 결과에 따르면, 매일 복용하는 알약이 세계에서 가장 치명적인 암을 앓고 있는 환자의 생존 기간을 두 배로 늘릴 수 있다고 합니다.

현재 췌장암 (pancreatic cancer)에 대한 치료법은 거의 없으며, 대부분은 도움이 거의 되지 않거나 전혀 되지 않습니다. 수십 년 동안 과학자들은 종종 늦게 발견되는 형태의 암에 대한 영리한 해결책을 찾기 위해 끊임없이 노력해 왔습니다. 환자의 절반 이상이 암이 전이된 후에야 진단을 받습니다.

이제 세계 최대 규모의 암 컨퍼런스 전문가들은 치료 혁명의 길을 열 수 있다고 말하는 daraxonrasib라는 스마트 약물의 등장을 환호하고 있습니다.

전이가 진행된 췌장암 환자 500명을 대상으로 한 임상 시험에서, 이 알약은 화학 요법 (chemotherapy)과 비교했을 때 부작용은 더 적으면서 생존 기간은 두 배로 늘렸습니다. 이 연구 결과는 시카고에서 열린 미국 임상 종양학회 (American Society of Clinical Oncology, Asco) 연례 회의에서 발표되었습니다.

임상 시험 결과, 약을 복용한 환자들은 평균 13.2개월 동안 생존하여, 화학 요법을 받은 환자들의 6.6~6.7개월과 비교했을 때 실질적으로 더 오래 살았습니다.

이번 연구에 참여하지 않은 애리조나 대학교 암 센터 (University of Arizona Cancer Center)의 종양학 책임자이자 Asco의 위장관 암 전문가인 Rachna Shroff 박사는 "이 결과는 지형을 바꾸는 수준입니다"라고 말했습니다. "우리는 전례 없는 생존율을 목격하고 있습니다."

Shroff 박사는 보스턴의 세계적인 Dana-Farber 암 연구소 (Dana-Farber Cancer Institute) 연구진이 이끈 이번 임상 시험 결과를 처음 읽었을 때 눈물을 흘렸다고 말했습니다.

"16년 동안 췌장암을 치료해 온 사람으로서, 진료실에서 실제로 울기 시작했습니다. 이것은 우리 환자들에게 믿을 수 없을 정도로 영향력 있는 연구이며, [임상 시험] 조사관들에게 진심으로 축하를 전합니다."

이 임상 시험에 참여하지 않은 Asco의 최고 의료 책임자이자 수석 부사장인 Julie Gralow 박사는 이것이 "게임 체인저"라고 말했습니다. 그녀는 다음과 같이 덧붙였습니다: "이 연구가 홈런이라고 묘사되는 것을 들었습니다. 저는 실제로 이것이 그랜드 슬램 (grand slam)이라고 말하고 싶습니다."

Daraxonrasib은 거의 모든 췌장암의 연료 역할을 하는 단백질인 Kras를 표적으로 삼아 작용합니다. 이 약물은 분자들을 서로 결합시켜 Kras를 붙잡고 차단합니다.

Kras는 Ras 유전자 가족 (Ras family of genes)의 일부입니다. 이들은 암세포가 성장을 멈춰야 할 때조차 계속해서 성장하고 분열하라는 신호를 받도록 만들 수 있습니다. 이는 암이 성장하고 전이되는 결과로 이어질 수 있습니다.

가장 흔한 형태의 췌장암인 췌장관 선암종 (mPDAC) 환자의 90% 이상이 Kras 유전자의 변이를 가지고 있습니다. 이를 Ras G12 변이 (Ras G12 variant)라고 부르며, 이는 과활성화된 Kras 단백질을 초래합니다.

Daraxonrasib는 Ras(On) 다중 선택적 억제제 (Ras(On) multi-selective inhibitor)라고 불리는 새로운 종류의 Ras 억제제 (Ras inhibitor)입니다. 이 약물은 Kras 변이의 유무와 상관없이, 그리고 어떤 변이인지에 관계없이 Kras 단백질을 꺼서 암의 성장을 멈출 수 있습니다.

"Kras를 표적으로 삼는 아이디어는 대부분의 악성 종양에서 항상 성배 (holy grail)와 같았지만, 특히 췌장암의 경우 Kras가 거의 어디에나 존재하고 췌장암 성장의 초기 동력이기 때문에 더욱 그러합니다."라고 Shroff는 말했습니다.

"Ras 혁명이 시작되었으며, 이번 연구는 췌장암에서 Kras를 표적으로 삼는 것이 실행 가능하고 효과적이라는 원리 증명 (proof of principle)입니다."

영국에 본사를 둔 Pancreatic Cancer Action의 최고 경영자(CEO)인 Paula Hanford는 이번 발견이 그녀가 지금까지 본 치료법 중 가장 중요한 발전 중 하나라고 말했습니다.

"너무나 오랫동안 췌장암 진단을 받은 사람들은 믿기지 않을 정도로 제한된 치료 옵션과 처참할 정도로 낮은 생존율을 겪어왔습니다. 진행성 췌장암에서 생존 시간을 거의 두 배로 늘릴 수 있는 잠재력을 보여주는 임상 시험을 보는 것은 매우 고무적이며, 이 질병에 직면한 환자와 가족들에게 진정한 희망을 줍니다."

Pancreatic Cancer UK의 서비스, 연구 및 혁신 책임자인 Anna Jewell은 이번 결과가 "흥분되는 (exciting)" 일이라고 말했습니다.

“Kras 변이 (Kras mutations)의 활성을 차단함으로써, 이 약물인 daraxonrasib는 진행성 췌장암 (advanced pancreatic cancer) 환자의 생존율을 개선하는 것으로 나타났습니다. 환자들은 사랑하는 사람들과 함께할 수 있는 소중한 시간을 몇 달 더 얻었습니다.”

하지만 다음 단계는 이러한 유형의 약물들을 환자들이 사용할 수 있도록 보장하는 것이 될 것이라고 그녀는 말했습니다. “비극적이게도, 췌장암 환자의 절반은 진단 후 단 3개월 이내에 사망합니다.

우리가 가장 사랑하는 사람들과 함께하는 더 많은 시간은 진정으로 값을 매길 수 없습니다. 우리는 가장 유망한 새로운 치료법들을 사용할 수 있도록 가능한 모든 것을 해야 합니다.”

시카고의 전문가들 또한 Guardian지에 Ras 유전자가 다른 암들을 촉진하기 때문에, 다른 분야에서도 돌파구(breakthroughs)가 마련될 것이라는 희망이 있다고 전했습니다. 그들은 유사한 약물들이 폐암 (lung cancer) 및 결장암 (colon cancer)에 대해서도 테스트되고 있다고 말했습니다.